La 30 de zile după o singură perfuzie cu o terapie genetică experimentală, nivelul trigliceridelor a scăzut, în medie, cu 63% la zece adulți care aveau valori foarte ridicate. Rezultatele au fost prezentate pe 9 noiembrie 2026, la congresul American Heart Association din Chicago. Cercetătorii au măsurat o schimbare clară în analizele pacienților. Cât timp se păstrează efectul și dacă tratamentul îi poate feri de complicații sunt întrebări încă deschise.
Ce s-a schimbat în analizele pacienților după o lună
Cei zece participanți aveau o formă severă de hipertrigliceridemie. Mai simplu spus, în sângele lor circula o cantitate foarte mare de trigliceride, un tip de grăsime pe care organismul o folosește ca sursă de energie. Toți aveau valori de peste 500 mg/dl la analizele făcute pe nemâncate și toți aveau diabet. Trei dintre ei trecuseră deja printr-un episod de pancreatită, o inflamație a pancreasului al cărei risc crește atunci când trigliceridele ajung la valori foarte mari.
Fiecare participant a primit tratamentul, numit CTX310, printr-o singură perfuzie intravenoasă. După o lună, cercetătorii au comparat noile analize cu cele făcute înainte de administrare. Potrivit Cleveland Clinic, cea mai mare scădere observată a fost de 85%. Cifra de 63% reprezintă media grupului: ea arată cât de mult s-au schimbat valorile, fără să ne spună câți pacienți au ajuns la un nivel normal al trigliceridelor.
Cum funcționează tratamentul administrat prin perfuzie
CTX310 folosește o tehnică de editare genetică numită CRISPR-Cas9. Ținta este o genă care îi dă organismului instrucțiuni pentru producerea proteinei ANGPTL3. Această proteină participă la reglarea nivelului de grăsimi din sânge. Prin dezactivarea genei, cercetătorii urmăresc să reducă producția proteinei și, astfel, să scadă nivelul trigliceridelor. Ideea unei singure administrări pornește chiar de aici: intervenția modifică instrucțiunea pe care o folosește celula.
Pentru a vedea dacă terapia a acționat așa cum și-au propus, cercetătorii au măsurat și proteina vizată, nu doar trigliceridele. La 30 de zile de la perfuzie, cantitatea de ANGPTL3 din sânge era, în medie, cu 65% mai mică decât la începutul studiului. Cele două rezultate răspund la întrebări diferite: primul arată ce s-a întâmplat cu proteina asupra căreia au intervenit, iar al doilea, ce schimbare s-a văzut la analiza de sânge care îi interesa pe pacienți.
Ce se știe despre reacțiile adverse și cât ar putea dura efectul
Studiul se află în faza 1b, când cercetătorii urmăresc îndeaproape cum tolerează pacienții tratamentul. Potrivit datelor publicate de CRISPR Therapeutics, compania care a finanțat cercetarea, un participant a avut o reacție moderată în timpul administrării. Reacția a trecut, iar pacientul a putut primi perfuzia până la capăt. Echipa nu a raportat reacții adverse grave pe care să le atribuie terapiei.
La momentul centralizării datelor, șapte dintre cei zece participanți fuseseră urmăriți timp de cel puțin 90 de zile. Procentul de 63% se referă însă la analizele din ziua 30. Pentru cineva care trăiește cu valori foarte mari ale trigliceridelor, diferența contează: o scădere după o lună este promițătoare, însă nu spune dacă beneficiul se va menține peste un an sau dacă o singură administrare va fi suficientă.
Mai rămâne o întrebare cu miză directă pentru pacienți: vor avea cei care primesc terapia mai puține episoade de pancreatită sau mai puține infarcte? Rezultatele prezentate la Chicago nu oferă încă acest răspuns. Pentru asta, cercetătorii vor avea nevoie de studii care să urmărească mai mulți oameni, pentru mai mult timp, și să înregistreze ce se întâmplă cu sănătatea lor dincolo de valorile de laborator. Deocamdată, CTX310 rămâne un tratament experimental.
